«Если трансплантация не будет проведена вовремя, организм пациентов с анемией Фанкони в конечном итоге перестанет вырабатывать кровь, в результате чего пациент умрет от кровотечения или инфекций», — говорит соавтор исследования Раджни Агарвал, доктор медицинских наук, профессор кафедры трансплантации стволовых клеток у детей.
Перед трансплантацией стволовых клеток, при которой больной костный мозг заменяется костным мозгом здорового донора, стволовые клетки пациента должны быть уничтожены, обычно с помощью лучевой терапии или химиотерапии.
Группа исследователей из Стэнфорда использовала десятилетия достижений медицинской науки Стэнфорда, чтобы разработать более безопасную методику, которая делает трансплантацию стволовых клеток более доступной.
В исследовании приняли участие три участника, которым на момент трансплантации не исполнилось 10 лет. Они имели разное расовое/этническое происхождение и разные генные мутации, лежащие в основе анемии Фанкони.
Каждому пациенту была проведена однократная внутривенная инфузия антител за 12 дней до запланированной даты трансплантации стволовых клеток. Ближе к дате трансплантации пациенты получали иммуносупрессивные препараты, которые обычно назначают перед трансплантацией стволовых клеток, но не лучевую терапию или химиотерапию бусульфаном, которые обычно входят в схему лечения.
Затем каждому пациенту была проведена трансплантация стволовых клеток, полученных от родителей, очищенных от альфа/бета Т-клеток и обогащенных гемопоэтическими стволовыми клетками. В течение двух недель донорские стволовые клетки быстро прижились в костном мозге пациентов. Ни у одного из них не наблюдалось отторжения трансплантата — осложнения трансплантации, при котором иммунная система пациента отторгает донорские клетки, — а к 30 дням после трансплантации костный мозг пациентов был практически полностью замещен здоровыми клетками доноров.
Первоначальной целью исследователей было помочь пациентам достичь 1% донорского химеризма, что означало бы, что 1% клеток костного мозга будет получен от донора. Однако спустя два года у всех трёх пациентов почти 100% клеток были получены от донора — гораздо лучше, чем ожидали исследователи.
«Трансплантация костного мозга или стволовых клеток чаще всего применяется при раке крови, когда костный мозг переполнен злокачественными клетками и у пациентов нет других вариантов», — объясняет соавтор исследования Агнешка Чехович, доктор медицинских наук, доцент кафедры педиатрии. «Но по мере того, как мы делаем эти трансплантации более совершенными и безопасными, мы можем расширить их применение, включив в них больше пациентов, в том числе с различными заболеваниями».
В настоящее время исследователи проводят вторую фазу испытаний того же протокола у других детей с анемией Фанкони. Они также планируют исследования, чтобы проверить эффективность нового подхода при других заболеваниях, включая анемию Даймонда-Блэкфана — ещё одно генетическое заболевание, вызывающее недостаточность костного мозга.
Исследователи отметили, что большинству онкологических больных по-прежнему может потребоваться химиотерапия или лучевая терапия для избавления от злокачественных клеток, и отметили, что другая группа ученых в Медицинской школе Стэнфордского университета изучает, могут ли антитела помочь пожилым онкологическим больным, которые не могут переносить полные дозы лучевой или химиотерапии из-за слабости или наличия других заболеваний, помимо рака.
Использованный источник:
https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/07/stem-cell-transplant.html?fbclid=IwY2xjawMnV1VleHRuA2FlbQIxMABicmlkETBWZmwyNzhSbVVDT3VGd282AR4NQ06bjoCBsJV1FBHZLXqV3ueTrr5PvWk-IYXMTaqsVX16Wk3SbWcQ_I1prQ_aem_K99E0sgrMN1guWDywJH9yQ
