“Ja laikus netiek veikta transplantācija, Fankoni anēmijas pacientu organisms galu galā vairs neražo asinis, līdz ar to pacients mirst no asiņošanas vai infekcijām,” stāsta pētījuma līdzautore, pediatriskās cilmes šūnu transplantācijas profesore un medicīnas doktore Radžni Agarvals.
Pirms cilmes šūnu transplantācijas, kurā slimās kaulu smadzenes tiek aizstātas ar veselīga donora kaulu smadzenēm, pacienta cilmes šūnas ir jāiznīcina, parasti to dara ar staru terapiju vai ķīmijterapiju.
Stenfordas pētnieku komanda izmantoja gadu desmitiem ilgus Stenfordas medicīnas zinātnes sasniegumus, lai izstrādātu drošāku tehniku, kas padara cilmes šūnu transplantāciju pieejamāku.
Pētījumā piedalījās trīs dalībnieki, kuri transplantācijas saņemšanas brīdī bija jaunāki par 10 gadiem. Viņiem bija atšķirīga rasu/etniskā izcelsme un dažādas gēnu mutācijas, kas bija viņu Fankoni anēmijas pamatā.
Katrs pacients saņēma vienu antivielu intravenozu infūziju 12 dienas pirms plānotās ziedoto cilmes šūnu saņemšanas. Tuvāk transplantācijas datumam viņi saņēma imunitāti nomācošas zāles, ko parasti ievada pirms cilmes šūnu transplantācijas, bet ne staru terapiju vai busulfāna ķīmijterapiju, kas parasti ir daļa no ārstēšanas shēmas.
Pēc tam katram pacientam tika veikta cilmes šūnu transplantācija, kas sastāvēja no vecāku ziedotām šūnām, no kurām tika samazinātas alfa/beta T šūnas un kuras tika bagātinātas ar asinsrades cilmes šūnām. Divu nedēļu laikā ziedotās cilmes šūnas ātri iekļuva pacientu kaulu smadzenēs. Nevienam netika novērota transplantāta atgrūšana — transplantācijas komplikācija, kuras gadījumā pacienta imūnsistēma atgrūž ziedotās šūnas —, un 30 dienas pēc transplantācijas veselās šūnas no donoriem gandrīz pilnībā bija pārņēmušas pacienta kaulu smadzenes.
Pētnieku sākotnējais mērķis bija palīdzēt pacientiem sasniegt 1% donora himērismu, kas nozīmētu, ka 1% kaulu smadzeņu šūnu nāktu no donora. Taču divus gadus vēlāk visiem trim pacientiem gandrīz 100% šūnu ir no donoriem — daudz labāk, nekā pētnieki gaidīja.
“Kaulu smadzeņu vai cilmes šūnu transplantācija visbiežāk tiek izmantota asins vēža gadījumā, kad kaulu smadzenes ir pilnas ar ļaundabīgām šūnām un pacientiem nav citu iespēju,” skaidro pētījuma līdzautore, pediatrijas docente, MD, PhD Agnieszka Čehoviča. “Taču, tā kā mēs padarām šīs transplantācijas labākas un drošākas, mēs varam tās paplašināt, iekļaujot vairāk pacientu, tostarp tos, kuriem ir daudz dažādu slimību.”
Pētnieki pašlaik veic tā paša protokola 2. fāzes pētījumu ar citiem bērniem ar Fankoni anēmiju. Viņi arī plāno pētījumus, lai pārbaudītu, vai jaunā pieeja darbosies citu slimību gadījumā, tostarp Daimonda-Blekfana anēmijas — vēl vienas ģenētiskas slimības, kas izraisa kaulu smadzeņu mazspēju — gadījumā.
Pētnieki norādīja, ka lielākajai daļai vēža pacientu joprojām var būt nepieciešama ķīmijterapija vai staru terapija, lai atbrīvotos no ļaundabīgajām šūnām, un uzsvēra, ka cita Stenfordas Medicīnas universitātes komanda testē, vai antivielas var palīdzēt gados vecākiem vēža pacientiem, kuri nepanes pilnas starojuma vai ķīmijterapijas devas, jo ir trausli vai viņiem ir arī citas slimības papildus vēzim.
Izmantotais avots
https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/07/stem-cell-transplant.html?fbclid=IwY2xjawMnV1VleHRuA2FlbQIxMABicmlkETBWZmwyNzhSbVVDT3VGd282AR4NQ06bjoCBsJV1FBHZLXqV3ueTrr5PvWk-IYXMTaqsVX16Wk3SbWcQ_I1prQ_aem_K99E0sgrMN1guWDywJH9yQ
