Уже 17 лет родители, у детей которых диагностированы церебральный паралич, аутизм или нарушения развития нервной системы, посещают Медицинский Центр Университета Дьюка для получения терапии с помощью стволовых клеток. За эти годы в 19 исследованиях с применением клеток пуповинной крови или тканей в Центре Дьюка участвовали сотни детей. Помимо этого – независимо от исследований дети с расстройствами развития нервной системы получали также терапию с использованием стволовых клеток пуповинной крови.
Как церебральный паралич, так и аутизм являются широко известными состояниями неврологических заболеваний, которые оказывают влияние на человека на протяжении всей жизни, к тому же не существует широкодоступных способов их лечения. Статистика показывает, что в США в возрастной группе детей восьми лет у 1 из 54 детей диагностируется аутизм.
Что такое программа широкой доступности?PPP)?
С 2010 года все исследования проводятся под контролем FDA (организация по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), и с октября 2017 года – не включенная в исследования терапия проводится в соответствии с утвержденной FDA программой широкой доступности.
Это система, которая позволяет в США людям с серьезными заболеваниями получать лечение, еще не ставшее широкодоступным на рынке. Если какая-то группа пациентов получает одобрение FDA, то ее включают в программу широкой доступности. Этот широкий подход создан для того, чтобы пациенты с заболеваниями, представляющими угрозу для жизни или серьезно ухудшающими качество жизни и повседневные функции, получили сострадательное лечение.
Для того чтобы какая-либо методика была включена в эту программу, она должна иметь позитивное соотношение между пользой – рисками, а также для этого заболевания не подходят другие методы лечения.
Эта программа позволяет детям с расстройствами аутического спектра получать лечение с помощью собственной пуповинной крови, пуповинной крови брата или сестры. Эту кровь получают из банков стволовых клеток, в которых родители хранили ее после рождения ребенка.
Каковы доказательства смысла использования стволовых клеток пуповины для пациентов с аутизмом?
Под эгидой Университета Дьюка до настоящего времени завершены 2 исследования в связи с лечением аутизма. В опубликованном в 2017 году исследовании 25 детей (средний возраст 4,6 года) получили лечение стволовыми клетками. По завершении исследования у детей были констатированы как улучшения поведения, так и психологических параметров.
В последнем рандомизированном, плацебо контролируемом исследовании 2020 года участвовали 180 детей с аутизмом (средний возраст 5,5 года). Детям вводили препараты стволовых клеток собственной или же пуповинной крови специально подобранных доноров. Инфузия пуповинной крови была безопасной и хорошо переносимой, к тому же у части детей после одной трансплантации стволовых клеток пуповинной крови значительно улучшились навыки коммуникации и навыки длительного удержания внимания на игрушках, а также другие показатели мозговой деятельности. Однако подобные улучшения показали не все участники исследования, таким образом в целом одна инфузия стволовых клеток пуповинной крови не была связана с улучшением навыков социализации или снижением симптомов аутизма. Необходимы дополнительные исследования.
Продолжается также исследование в связи с лечением аутизма в рамках Программы широкой доступности, с самым большим на данный момент количеством участников – 464 человека. Предыдущие публикации подтверждают безопасность применения метода. Однако процесс по-прежнему находится на стадии оценки клинических улучшений.
Следует признать, что результаты предыдущих исследований подтверждают, что улучшение после терапии стволовыми клетками пуповинной крови достигается в определенных группах пациентов с определенными дозами стволовых клеток. В случае аутизма значительное преимущество имеют дети, невербальный IQ которых выше 70.
Параллельно с этими исследованиями проводятся также исследования, доказывающие эффективность и безопасность мезенхимальных стволовых клеток пуповинных тканей (ПТ-МСТ) в лечении аутизма. Об этом свидетельствуют публикации исследований как 2019, так и 2020 годов. Лица с аутизмом страдают от расстройств развития, оказывающих влияние на общение, поведение и социальное взаимодействие. Кроме того, для детей с аутизмом характерны иммунная дисрегуляция и воспалительные проблемы, в том числе постоянное воспаление нейронов.
В публикациях исследований обращают внимание на безопасность и эффективность ПТ-МСТ при введении их детям, у которых диагностирован аутизм. ПТ-МСТ обладают иммуномоделирующими и противовоспалительными свойствами, и их использование в лечении разных болезней было безопасным. У ряда участников исследования за время лечения уменьшились показатели болезни по сравнению с начальным состоянием, переместив их в более низкую категорию симптомов расстройств аутистического спектра, в свою очередь у части участников значительно уменьшились и показатели уровня воспаления. Следует отметить, что наилучших показателей оценки болезни участники достигли через 3 месяца после последнего введения стволовых клеток. Однако надо продолжать исследование возможной связи между уровнем воспаления и симптомами аутизма.
Почему терапию стволовыми клетками для пациентов с нарушениями развития нервной системы все еще называют “недоказанной” терапией??
Чтобы FDA полностью одобрило какой-либо способ лечения, он должен пройти совершенно все этапы исследований. Получается, что все методы, независимо от того, насколько многообещающими были результаты предшествующих клинических исследований, признаются недоказанными. Конечно, это не значит, что практикующие врачи их не применяют. Существует много медикаментов, которые еще не зарегистрированы официально, однако применяются для лечения пациентов, если они имеют достаточно доказательств эффективности и безопасности.
Использованные литературные источники:
https://parentsguidecordblood.org/en/news/parents-guide-duke-expanded-access-program-cord-blood-neurodevelopmental-disorders
https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.16-0474
https://www.jpeds.com/article/S0022-3476(20)30334-6/fulltext
